Medikament gegen Schwerhörigkeit tritt in klinische Testphase ein

Ein experimentelles Medikament gegen Schwerhörigkeit, das direkt ins Trommelfell injiziert wird, wurde Ende 2019 in die nächste Phase der Medikamentenprüfung überführt, berichtete der Entwickler des Medikaments, die in Massachusetts ansässige amerikanische Firma „Frequency Therapeutics“.

Das Medikament mit dem Namen FX-322 wird durch Injektion in das Mittelohr verabreicht (intratympanisch), wo es vom Innenohr absorbiert wird. Die Forscher hoffen, dass es erfolgreich und sicher Stammzellen in Stereozilie umwandelt, also in Haarzellen, die in der Cochlea für das Hören verantwortlich sind. Das Medikament wird jetzt in einer so genannten Phase 2 Studie bei lärmbedingter Schwerhörigkeit und plötzlichem Hörsturz getestet.

© Anestiev / Pixabay

Eine klinische Studie der Phase 2 bedeutet, dass die Sicherheit des Medikaments weiter untersucht wird. Die Forscher werden sich auch genauer mit den Dosierungsanforderungen und der Wirksamkeit des Medikaments befassen. Die Studie soll im September 2020 beendet sein.

Klinische Studie für Medikament gegen Schwerhörigkeit gestartet

Das amerikanische Register für klinische Studien gibt an, dass die Studie die exploratorische Wirksamkeit sowie die lokale und systemische Sicherheit von einzelnen und wiederholt verabreichten Dosen von FX-322 im Vergleich zum Placebo bei ungefähr 96 Personen mit leichten bis mäßig schweren sensorineuralen Hörverlust bewerten soll. Der Hörverlust der Studienteilnehmer ist dabei entweder durch eine übermäßige Lärmbelastung oder plötzlich und ohne Grund entstanden.

Foto: © doctor-a / Pixabay

„Explorativ“ bedeutet, dass Forscher versuchen, die beste und sicherste Dosis zu bestimmen, und ob diese Dosis einmal oder mehrmals verabreicht werden muss. Wirksamkeit bedeutet, wie gut das Medikament wirkt. Dabei wird auch auf negative Auswirkungen auf das Innenohr (lokal) und den gesamten Körper (systemisch) wie z.B. Bluthochdruck geachtet. Da an der Studie nur etwa 96 Personen teilnehmen und die Dosierungen und Häufigkeiten variieren, kann man die tatsächliche Wirksamkeit des Medikaments erst in einer größeren klinischen Studie ermitteln.

Der Name „FX-322“ ist die derzeitige Bezeichnung für das experimentelle Medikament. Das wird sich wahrscheinlich ändern, wenn das Medikament zugelassen wird. Einige Personen in der Studie erhalten das Medikament, während andere Injektionen mit nicht-aktiven Inhaltsstoffen erhalten (Placebo). Die Studie ist randomisiert und „doppelblind“ (= Blindstudie), d.h. weder die Studienteilnehmer noch die Ärzte, die das Medikament injizieren, wissen, wer das Medikament im Vergleich zum Placebo erhält. Nur die Forscher wissen es.

Wenn die Studie erfolgreich ist, ist der nächste Schritt eine größere Phase 2b Studie, in der die beste Dosierung bestimmt wird, bevor eine große, strengere Phase 3 Studie begonnen wird. Phase 3 Studien sind im Allgemeinen der letzte Schritt, bevor ein Medikament von der Arzneimittelbehörde geprüft wird.

Wie wird die Wirksamkeit des Medikaments gemessen?

Über einen Zeitraum von etwa 200 Tagen verfolgen Forscher Veränderungen des Hörvermögens mit mehreren gängigen Hörtests, darunter:

• Sprachaudiometrie (Worterkennung und Sprache in lauten Umgebungen)
• Reintonaudiometrie RTA
• Subjektive Bewertungen des Hörverlusts und dessen Auswirkung auf die Lebensqualität.

Die Forscher messen auch alle unerwünschten Ereignisse und Nebenwirkungen sowie alle anormalen Veränderungen der Anatomie des Ohrs und des Ohrdrucks. Das Medikament wird derzeit nicht auf altersbedingten Hörverlust getestet.

Noch keine Heilung gegen Hörverlust in Sicht

Die Studien sind ein wichtiger Beitrag zur Erforschung von medikamentösen Behandlungen bestimmter Arten einer Schallempfindungsschwerhörigkeit, einer der häufigsten Formen von Hörverlust unter der schätzungsweise 12 Millionen Deutsche leiden.

Foto: © ReSound

Insbesondere die Schallempfindungsschwerhörigkeit wird durch eine Schädigung der Haarzellen des Innenohrs oder des Hörnervs verursacht. Die Schädigung kann durch genetische Störungen, den Alterungsprozess oder durch eine einmalige oder längere Exposition gegenüber übermäßigem Lärm verursacht werden.

Es ist unklar, ob das Medikament (falls es zugelassen wird) jemals für eine altersbedingte Schwerhörigkeit eingesetzt werden kann, da es nicht auf diese Art von Schallempfindungsschwerhörigkeit getestet wird. Gegenwärtig wird eine Schallempfindungsschwerhörigkeit in der Regel mit Hörgeräten oder Cochlea-Implantaten behandelt, die mit dem verbleibenden Hörvermögen einer Person arbeiten, um Sprachlaute und Geräusche zu verstärken. Obwohl die heutigen digitalen Hörgeräte wirksamer sind als vor 10 Jahren, stellen sie das normale Hörvermögen nicht wieder her.

Noch experimentell und weit von der Zulassung entfernt

Bisherige Studienergebnisse enttäuschend. Bislang sind die Ergebnisse jedoch eher mäßig. Einige der Studien kommen in Phase 1 nur langsam voran, in der die Forscher hauptsächlich die Sicherheit und die Dosierung an einer sehr kleinen Gruppe von Personen testen. Eine Studie ist in Phase 2a übergegangen, was bedeutet, dass die Sicherheit und Wirksamkeit des Medikaments eingehender untersucht wurde. Angesichts der enttäuschenden Ergebnisse ist es unwahrscheinlich, dass diese Studie in eine Phase-2b-Studie übergeht.

Wie die Biotech-Nachrichtenseite Evaluate berichtet, waren die Ergebnisse der FX-322-Studie im Allgemeinen eher enttäuschend. Bloomberg Law berichtete im Sommer 2021, dass Investoren das Unternehmen wegen falscher Angaben zu den klinischen Studien verklagt haben. Die Forscher der Studie wünschen sich, dass das Medikament irgendwann zugelassen wird und so einfach in das Mittelohr injiziert werden kann, wie es zum Beispiel bei der Behandlung von Infektionen heute der Fall ist. Bis zur Zulassung ist es jedoch noch ein weiter Weg.

Neue medikamentöse Therapien müssen umfangreiche Wirksamkeits- und Sicherheitstests durchlaufen, was viele Jahre dauern kann. Wenn Sie jetzt eine Schwerhörigkeit haben, sind Hörgeräte und andere Hörhilfen immer noch die beste Behandlungsmöglichkeit. Die Studien sind ein wichtiger Beitrag zur Erforschung und Behandlung bestimmter Arten von Schallempfindungsschwerhörigkeit.

Schallempfindungsschwerhörigkeit wird durch eine Schädigung der Haarzellen im Innenohr und/oder des Hörnervs, der das Ohr mit dem Gehirn verbindet, verursacht. Die Schädigung kann durch genetische Störungen, den Alterungsprozess und/oder durch einmalige oder anhaltende Lärmbelastung verursacht werden. Erfahren Sie mehr darüber, wie wir hören und wie das Gehör funktioniert.

Derzeit wird Schallempfindungsschwerhörigkeit in der Regel mit Hörgeräten oder Cochlea-Implantaten behandelt, die mit dem verbleibenden Hörsinn einer Person arbeiten, um Töne zu verstärken. Obwohl die heutigen digitalen Hörgeräte effektiver sind als noch vor einigen Jahren, können sie den normalen Zustand des Gehörs nicht wiederherstellen.

Es gibt kein Medikament gegen lärmbedingten Hörverlust. Bei plötzlichem Hörverlust sind Steroide das Mittel der Wahl.

Über Frequency Therapeutics

Schallempfindungsschwerhörigkeit ist die häufigste Form der Schwerhörigkeit und entsteht durch Schädigung der Haarzellen im Innenohr oder durch Probleme mit den Nervenbahnen, die die Schallwellen vom Innenohr zum Gehirn übertragen. Diese Sinneshaarzellen können durch chronische Lärmbelastung, durch plötzlichen Alterungsprozess, durch bestimmte Virusinfektionen oder durch die Einnahme von Medikamenten, die für das Ohr giftig sind, verloren gehen.

Das menschliche Ohr kann verlorene oder beschädigte Haarzellen nicht spontan wiederherstellen, so dass Hörverlust ein Dauerzustand ist. Derzeit gibt es keine von der FDA zugelassenen Behandlungsmöglichkeiten für eine Schallempfindungsschwerhörigkeit. Das Medikament mit dem Namen FX-322 wird per Injektion in das Trommelfell verabreicht. Forscher des in Massachusetts ansässigen Unternehmens Frequency Therapeutics untersuchen, ob es erfolgreich und sicher Stammzellen in Stereozilien umwandeln kann, die Haarzellen in der Cochlea, die für das Hören verantwortlich sind. Die Forscher führen derzeit mehrere Studien für verschiedene Arten von Hörverlust durch, darunter auch für altersbedingten Hörverlust.

FX-322 wurde entwickelt, um die zugrunde liegende Ursache des sensorineuralen Hörverlusts zu behandeln, indem es die sensorischen Haarzellen durch die Aktivierung von Vorläuferzellen, die bereits in der Cochlea vorhanden sind, regeneriert. Drei klinische Studien, in denen eine Einzeldosis von FX-322 verabreicht wurde, haben Verbesserungen bei der Messung der Sprachwahrnehmung gezeigt. Darüber hinaus wurde in allen Studien mit FX-322 eine gute Verträglichkeit dieses Medikamentenkandidaten ohne schwerwiegende arzneimittelbedingte unerwünschte Wirkungen beobachtet. FX-322 befindet sich derzeit in einer Phase-2b-Studie.

Neben der klinischen Arbeit an FX-322 entwickelt Frequency Therapeutics einen neuen präklinischen Kandidaten zur Behandlung von sensorineuralem Hörverlust, der ein regeneratives Therapeutikum liefert, das eine grössere Abdeckung und eine höhere Wirksamkeit am Wirkort im Innenohr bieten könnte. Der Kandidat mit der Bezeichnung FX-345 könnte die Behandlung verschiedener Patientengruppen in unterschiedlichen Dosierungen ermöglichen.

Behandlung von Hörverlust nicht aufschieben

Die Forscher der Studie stellen sich vor, dass diese Medikamente irgendwann in das Mittelohr injiziert werden, ähnlich wie Injektionen, die derzeit zur Behandlung von Infektionen verwendet werden – aber die Behandlung ist noch lange nicht in Ihrem örtlichen Hörzentrum verfügbar. Neue medikamentöse Therapien müssen umfangreiche Wirksamkeits- und Sicherheitstests durchlaufen und von der Food and Drug Administration (FDA) zugelassen werden, was viele Jahre dauern kann.

Deshalb können wir gar nicht genug betonen, wie wichtig es ist, dass Ihr Hörverlust jetzt diagnostiziert und behandelt wird, denn das Tragen von Hörgeräten verbessert nicht nur Ihre Kommunikationsfähigkeit, sondern bietet auch gesundheitliche Vorteile, wie z. B. die Verzögerung des Ausbruchs von Demenz.